Kopenhag 12 Şubat 2026
Aarhus merkezli biyoteknoloji şirketi NMD Pharma, Charcot-Marie-Tooth (CMT) hastalığına yönelik geliştirdiği yeni tedavi adayı ignaseclant ile yürütülen Faz 2a klinik çalışmasının sonuçlarını açıkladı. Şirket, bulguların Mart 2026’da ABD’de yapılacak Muscular Dystrophy Association (MDA) Bilimsel Konferansı’nda sunulacağını duyurdu.
Ignaseclant, iskelet kasındaki ClC-1 klor kanalını hedefleyerek kas uyarılabilirliğini artırmayı amaçlayan, kendi sınıfında ilk (first-in-class) küçük moleküllü bir ilaç adayı olarak tanımlanıyor.
81 hasta üzerinde yürütülen SYNAPSE-CMT Faz 2a çalışması, ilacın güvenli ve iyi tolere edildiğini gösterdi. Her ne kadar birincil ölçüt olan 6 dakikalık yürüme testinde anlamlı bir fark görülmemiş olsa da, kas gücü, el becerisi ve hasta bildirimli fonksiyonel iyileşmelerde dikkate değer ilerleme kaydedildi.
NMD Pharma, elde edilen sonuçların umut verici olduğunu belirterek, ignaseclant’in klinik geliştirme sürecinin hızlandırılacağını ve tedavinin hem CMT hem de diğer nöromüsküler hastalıklar için değerlendirileceğini bildirdi.
Charcot-Marie-Tooth Hastalığı Nedir?
Kısaca CMT olarak bilinen Charcot-Marie-Tooth hastalığı, kaslarda güçsüzlük ve his kaybına yol açan kalıtsal bir sinir hastalığı.
Hastalığın adı, onu 1800’lü yıllarda tanımlayan üç nörologdan geliyor.
Bu hastalıkta sinirler kaslara sinyal gönderemediği için, özellikle ayak bileği, bacak ve el kaslarında zamanla zayıflama görülüyor.
Bazı kişilerde yürürken dengesizlik, yüksek kavisli ayak ya da düşük ayak gibi belirtiler ortaya çıkabiliyor.
CMT zihni veya hafızayı etkilemiyor, sadece kasları kontrol eden sinirlerde sorun yaşanıyor.
Şu an için kesin bir tedavi yok ama fizik tedavi, özel ayakkabılar, egzersiz programları ve destekleyici cihazlar yaşam kalitesini artırabiliyor.
Bilim insanları ise umutlu. NMD Pharma’nın geliştirdiği ignaseclant gibi yeni ilaçlar, gelecekte bu hastalığın seyrini değiştirebilir.
Kaynak: NMD Pharma, GlobeNewswire, Ritzau, European Pharmaceutical Review
